Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü

Şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yapılan iki büyük Faz 3 çalışması, plozasiran adlı yeni tedavinin trigliserid seviyelerini bir yıl içinde yaklaşık %80 oranında düşürdüğünü gösterdi. 24 ülkede yürütülen SHASTA‑3 ve SHASTA‑4 isimli araştırmalara 757 hasta katıldı; ortalama yaşı 53 yıldı. Hastalar üç ayda bir deri altından 25 mg plozasiran aldığında, SHASTA‑3’te trigliserid düzeyleri %79, SHASTA‑4’te %81 azaldı. Kontrol grubunda ise düşüş yaklaşık %27 olarak kaydedildi. Bu sonuç, plozasiranın mevcut tedavi seçeneklerinin yetersiz kaldığı hastalar için önemli bir gelişme olarak değerlendirildi.

Acil pankreatit riskinin yüksek olduğu hastalar için elde edilen veriler de umut verici. Çalışmalar, plozasiran alan grupta akut pankreatit olaylarının plaseboya göre %78 daha az yaşandığını gösterdi. Trigliserid seviyesi 880 mg/dL’nin üzerinde olan ve geçmişte pankreatit geçirmiş yüksek riskli bir alt grupta, plozasiran alan hastalarda hiç pankreatit öyküsü görülmedi; bu durum plaseboya göre %100’lük bir azalma olarak rapor edildi. Ancak bu alt grup küçük olduğu için ilacın pankreatiti tamamen önlediği sonucuna varılamamaktadır.

Plozasiran, RNA interference teknolojisiyle APOC3 proteininin üretimini kısıtlayarak trigliseridlerin kan dolaşımından daha hızlı temizlenmesini hedefliyor. Batı Avustralya Üniversitesi’nden Prof. Gerald Watts, mevcut tedavilerin bu hasta grubunda yeterince etkili olmadığını belirtti. Güvenlik profili de olumlu bulunmuş; karaciğer enzimleri ve diğer rutin laboratuvar testlerinde klinik açıdan anlamlı bir değişiklik gözlenmedi. Yan etki nedeniyle tedaviyi bırakma oranı plozasiran için 1,4 %, plasebo için 0,8 % olarak kaydedildi. Bu bulgular, şiddetli hipertrigliseridemi ve sınırlı tedavi seçenekleriyle karşı karşıya kalan hastalar için plozasiranın potansiyel bir tedavi alternatifi olabileceğini işaret ediyor.