3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi
Bir Seattle Çocuk Hastanesi raporuna göre, 3 yaşındaki bir erkek çocuğa hepatoblastom adı verilen karaciğer kanseri teşhisi kondu. İlk görüntülemede, karaciğerin sol lobunda 11,2 × 9,6 × 7,1 cm boyutlarında bir tümör tespit edildi ve kanserin akciğerlere, kemiklere yayıldığı bildirildi. Çocuk üç kez kemoterapi aldı; ardından karaciğerdeki ana tümör ve akciğerlerdeki kanserli dokular için iki ayrı operasyon gerçekleştirildi. Ancak tüm bu müdahaleler sonrasında hastalık kısa sürede tekrar ortaya çıktı ve akciğerlerde yeni bir tümör gelişti.
Bu gelişmelerin ardından çocuk için deneysel bir CAR T tedavisi uygulandı. Tedavi, çocuğun kendi bağışıklık sistemi T hücrelerinin, karaciğer kanseri hücrelerinin yüzeyinde yüksek miktarda bulunan GPC3 proteini tanıyıp hedefleyebilecek şekilde genetik olarak değiştirilmesiyle gerçekleştirildi. Ayrıca hücrelere interlökin‑15 ve interlökin‑21 üretimini sağlayan genler eklenerek, CAR T hücrelerinin vücutta daha uzun süre kalması ve tümör hücrelerini yok etme kapasitesinin artırılması hedeflendi. İlk dozun ardından tümörün küçülmeye başladığı ve alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerinde düşüş gözlemlendi. İkinci doz ise ilk uygulamadan yaklaşık sekiz hafta sonra verildi; takip görüntülemelerinde aktif hastalık izlenmedi. Araştırmacılar, 12 ay boyunca hastalıksız kaldığını bildirdi.
Bu vaka, hepatoblastomda CAR T hücrelerinin güvenli ve etkili olabileceğine dair ilk kanıtı sunuyor. Ancak rapor tek bir hastayı kapsadığı için, tedavinin genel geçerliliği ve güvenilirliği konusunda daha geniş klinik çalışmaların yapılması gerektiği vurgulandı.
